Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino, ha fatto sapere che «Il farmaco è già a disposizione dei malati».
Si tratta di tofersen , il farmaco che migliorerebbe dei marcatori della malattia .
Attualmente però, non si osservarvano ancora alcun benefico tangibile sui pazienti.
La terapia riguarda solo l’1% dei pazienti con Sla.
Il Centro regionale fa sapere che non si tratta di una terapia universale contro la Sla perché il trattamento funziona sui pazienti portatori della mutazione del gene Sod1 e interessa quindi solo una piccola percentuale di persone affette da Sla.
Ma è già un passo avanti
Chiò riferisce: «La pubblicazione dello studio è una notizia eccezionale e il lavoro è ampiamente conosciuto dalla comunità scientifica, ma è importante sottolineare che solo una piccolissima parte di pazienti è coinvolta – spiega Nilo Riva, neurologo e ricercatore all’IRCSS Ospedale San Raffaele di Milano -. Per capirci il 10% dei casi di Sla ha una familiarità (altri casi in famiglia) e all’interno di questo 10% solo tra il 10-20% dei pazienti presentano la mutazione Sod1, quindi in modo grossolano non arriviamo forse all’1% della popolazione con sclerosi laterale amiotrofica, in Italia poche decine di pazienti. Questo non sminuisce il valore della scoperta che ha scalfino qualcosa che fino ad ora è stato impenetrabile».